A Vertex Pharmaceuticals Incorporated, uma empresa de biotecnologia, dedica-se ao desenvolvimento e comercialização de terapias para tratar fibrose cística (FC). Ela comercializa o TRIKAFTA/KAFTRIO para pessoas com FC com pelo menos uma mutação F508del a partir dos 2 anos de idade; SYMDEKO/SYMKEVI para pessoas com FC a partir dos 6 anos de idade; ORKAMBI para pacientes com FC a partir de 1 ano de idade; e KALYDECO para o tratamento de pacientes com 1 ano ou mais que tenham FC com ivacaftor. O pipeline da empresa inclui o VX-522, uma terapia de mRNA CFTR concebida para tratar a causa subjacente da FC, em ensaio clínico de fase 1; VX-548, um medicamento não opioid para o tratamento de dor aguda e neuropática, em ensaio clínico de fase 3; Exa-cel, para o tratamento de anemia falciforme e taissemia beta dependente de transfusão, em ensaio clínico de fase 2/3. Além disso, ela fornece inaxaplin para o tratamento de glomeruloesclerose segmentar focal mediada por APOL1 e comorbidades, como hipertensão, em fase 2/3; VX-880 e VX-264, tratamento para Diabetes Tipo 1, em ensaio clínico de fase 1/2; VX-970, em ensaio clínico de fase 2 para o tratamento de câncer; e VX-803 e VX-984 para o tratamento de câncer em ensaio clínico de fase 1. Além disso, ela vende os produtos para farmácias especializadas e distribuidores especializados nos Estados Unidos, bem como para farmácias de varejo, hospitais e clínicas. Adicionalmente, a empresa possui colaborações com CRISPR Therapeutics AG.; Moderna, Inc.; Entrada Therapeutics, Inc.; Arbor Biotechnologies, Inc.; Mammoth Biosciences, Inc.; e Verve Therapeutics., bem como colaborações com Tevard Biosciences para desenvolver terapias baseadas em tRNA para distrofia muscular de Duchenne. A Vertex Pharmaceuticals Incorporated foi fundada em 1989 e tem sede em Boston, Massachusetts. Endereço: 50 Northern Avenue, Boston, MA, Estados Unidos, 02210.