Intellia Therapeutics, Inc., компания по редактированию генома, специализируется на разработке терапевтических средств. Программы компании in vivo включают NTLA-2001, которая находится в фазе 1 клинических испытаний для лечения транстиретинового амилоидоза; и NTLA-2002 для лечения наследственного ангионевротического отека, а также другие программы, ориентированные на печень, включающие гемофилию А и гемофилию В, гипероксалурию типа 1 и альфа-1 антитрипсин недостаток. Его конвейер ex vivo включает NTLA-5001 для лечения острого миелоидного лейкоза; и запатентованные программы, направленные на разработку инженерных клеточных методов лечения для лечения различных онкологических и аутоиммунных заболеваний. Кроме того, он предлагает инструменты, состоящие из кластеризованных, регулярно чередующихся коротких палиндромных повторов / системы CRISPR associated 9 (CRISPR / Cas9). Intellia Therapeutics, Inc. имеет лицензию и соглашения о сотрудничестве с Институтами биомедицинских исследований Novartis, Inc. для разработки гемопоэтических стволовых клеток для лечения серповидноклеточной анемии; Regeneron Pharmaceuticals, Inc. для совместной разработки потенциальных продуктов для лечения гемофилии A и гемофилии B; Оспедале Сан-Раффаэле; и стратегический сотрудничество с SparingVision SAS для разработки новых геномных лекарств с использованием технологии CRISPR / Cas9 для лечения глазных заболеваний. Компания ранее была известна как AZRN, Inc. Intellia Therapeutics, Inc. была зарегистрирована в 2014 году со штаб-квартирой в Кембридже, штат Массачусетс.