Rocket Pharmaceuticals, Inc. вместе со своими дочерними компаниями работает как мультиплатформенная биотехнологическая компания, которая специализируется на разработке генной терапии редких и разрушительных заболеваний. В нем есть три программы лентивирусного вектора ex vivo на клинической стадии для лечения анемии фанкони, генетического дефекта в костном мозге, который снижает выработку клеток крови или способствует выработке дефектных клеток крови; дефицит адгезии лейкоцитов-I, генетическое заболевание, которое приводит к сбоям в работе иммунной системы; и дефицит пируваткиназы, редкое аутосомно-рецессивное заболевание эритроцитов, приводящее к хронической нефероцитарной гемолитической анемии. У компании также есть клиническая стадия in vivo аденоассоциированной вирусной программы для лечения болезни Данона, мультиорганного лизосомно-ассоциированного заболевания, приводящего к ранней смерти из-за сердечной недостаточности. У него есть лицензионные соглашения с Исследовательским центром рака Фреда Хатчинсона; Центр энергетических исследований, медико-биологических исследований и технологий (CIEMAT), Центр биомедицинских исследований En Red и Фонд Медицинского института Хименеса Диаса; CIEMAT и UCL Business PLC; Регенты Калифорнийского университета; и REGENXBIO, Inc. Штаб-квартира Rocket Pharmaceuticals, Inc. находится в Крэнбери, штат Нью-Джерси.