BioMarin Pharmaceutical Inc. разрабатывает и коммерциализирует методы лечения для людей с серьезными и опасными для жизни редкими заболеваниями и состояниями. Его коммерческие продукты включают Вимизим, заместительную ферментативную терапию для лечения мукополисахаридоза (MPS) IV типа A, лизосомального нарушения накопления; Наглазим, рекомбинантная форма N-ацетилгалактозамин 4-сульфатазы для пациентов с MPS VI; и Куван, запатентованная синтетическая пероральная форма 6R-BH4, которая используется для лечения пациентов с фенилкетонурией (ФКУ), наследственным метаболическим заболеванием. Коммерческие продукты компании также включают Palynziq, пегилированный рекомбинантный фермент фенилаланин-аммиачной лиазы, который вводится путем подкожной инъекции для снижения концентрации Phe в крови; Brineura, рекомбинантная человеческая трипептидилпептидаза 1 для лечения пациентов с цероидным липофусцинозом 2 типа, формой болезни Баттена; Voxzogo, инъекция один раз в день аналог натрийуретического пептида с-типа для лечения ахондроплазии; и Альдуразим, очищенный белок, разработанный таким образом, чтобы быть идентичным встречающейся в природе форме человеческого фермента альфа-L-идуронидазы. Кроме того, он разрабатывает валоктокоген роксапарвовек, аденоассоциированный вирусный вектор, который находится в стадии III клинических испытаний для лечения пациентов с тяжелой формой гемофилии А; BMN 307, генная терапия, опосредованная AAV5, которая находится в стадии 1/2 клинических испытаний для нормализации уровней концентрации Phe в крови у пациентов с ФКУ; и BMN 255, который находится в стадии 1/2 клинического испытания для лечения первичной гипероксалурии. Компания обслуживает специализированные аптеки, больницы и государственные учреждения за пределами США, а также дистрибьюторов и оптовых торговцев фармацевтическими товарами в Соединенных Штатах, Европе, Латинской Америке и на международном уровне. BioMarin Pharmaceutical Inc. имеет лицензионные соглашения и соглашения о сотрудничестве с Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. и Asubio Pharma Co., Ltd. Компания была зарегистрирована в 1996 году со штаб-квартирой в Сан-Рафаэле, штат Калифорния.