Компания CRISPR Therapeutics AG, занимающаяся редактированием генов, специализируется на разработке трансформирующих лекарств на основе генов для лечения серьезных заболеваний человека. Компания разрабатывает свои продукты, используя Кластеризованные регулярно чередующиеся короткие палиндромные повторы (CRISPR) / CRISPR-ассоциированный белок 9 (Cas9), технологию редактирования генов, которая позволяет осуществлять точные направленные изменения геномной ДНК. У него есть портфель терапевтических программ в различных областях заболеваний, включая гемоглобинопатии, онкологию, регенеративную медицину и редкие заболевания. Ведущим кандидатом на продукт компании является CTX001, модифицированная геном CRISPR терапия ex vivo для лечения пациентов, страдающих бета-талассемией, зависящей от переливания крови, или тяжелой серповидно-клеточной анемией, при которой гемопоэтические стволовые клетки пациента сконструированы для производства высоких уровней фетального гемоглобина в эритроцитах. Он также разрабатывает CTX110, аллогенную терапию CAR-T, отредактированную геном донора, нацеленную на кластер дифференцировки 19 положительных злокачественных новообразований; CTX120, исследовательскую терапию, нацеленную на антиген созревания В-клеток для лечения рецидивирующей или рефрактерной множественной миеломы; и CTX130 для лечения солидных опухолей и гематологических злокачественных новообразований. Кроме того, компания разрабатывает программы регенеративной медицины, а также программы in vivo и других генетических заболеваний для лечения болезни накопления гликогена Ia, мышечной дистрофии Дюшенна, миотонической дистрофии 1 типа и муковисцидоза. Компания имеет стратегические партнерские отношения с Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. и Capsida Biotherapeutics. Компания ранее была известна как Inception Genomics AG и сменила название на CRISPR Therapeutics AG в апреле 2014 года. Компания CRISPR Therapeutics AG была зарегистрирована в 2013 году со штаб-квартирой в Цуге, Швейцария.