Ionis Pharmaceuticals, Inc. открывает и разрабатывает РНК-таргетированную терапию в Соединенных Штатах. Компания предлагает СПИНРАЗУ для лечения мышечной атрофии позвоночника (SMA) у детей и взрослых пациентов; ТЕГСЕДИ, инъекцию для лечения полиневропатии наследственного транстиретин-опосредованного амилоидоза у взрослых; и ВЭЙЛИВРА, лечение семейного синдрома хиломикронемии и семейной частичной липодистрофии. Он участвует в разработке неврологических продуктов, которые включают Tominersen для болезней Хантингтона; Tofersen для бокового амиотрофического склероза (ALS); IONIS-MAPTRX для болезней Альцгеймера; IONIS-C9Rx для генетической формы ALS; ION859 для болезни Паркинсона; ION464 для множественной системной атрофии и болезни Паркинсона; ION541 для амиотрофической боковой склероз; и IONIS-DNM2-2.5Rx для лечения центронуклеарной миопатии. Компания также разрабатывает продукты для лечения кардиометаболических заболеваний, таких как IONIS-TTR-LRX для лечения транстиретинового амилоидоза и IONIS-GHR-LRX для лечения акромегалии; IONIS-APOCIII-LRX для лечения синдрома семейной хиломикронемии и заболеваний, вызванных TG; IONIS-APOCIII-LRX для лечения резистентной гипертонии; Pelacarsen для Lp(a)снижение риска сердечно-сосудистых заболеваний; Vupanorsen для SHTG/ CVDRR; IONIS-FXI-LRX для нарушений свертываемости крови; ION449 для сердечно-сосудистых заболеваний; и IONIS-GCGRRx для диабетиков. Кроме того, он разрабатывает IONIS-ENAC-2.5Rx для муковисцидоза и хронической обструктивной болезни легких; IONIS-PKK-LRX для наследственного ангионевротического отека; Danvatirsen для рака; IONIS-TMPRSS6-LRX для бета-талассемии и токсичности железа; IONIS-HBVRx для вируса гепатита В; IONIS-AR-2.5Rx при раке предстательной железы; IONIS-FB-LRX при возрастной дегенерации желтого пятна и нефропатии IgA; и ION357 при пигментном ретините. Он имеет соглашение о сотрудничестве с AstraZeneca; ГлаксоСмитКляйн ПЛК; Janssen Биотек Инк.; Байер АГ; АГ Новартис; Пфайзер, Инк.; Биоген Инк.; Фламинго Терапии, Инк.; и Roche. Компания Ionis Pharmaceuticals, Inc. была основана в 1989 году и базируется в Карлсбаде, штат Калифорния.