PTC Therapeutics, Inc., биофармацевтическая компания, специализируется на открытии, разработке и коммерциализации лекарств для пациентов с редкими заболеваниями. Его портфолио включает коммерческие продукты и продукты-кандидаты на различных стадиях разработки, включая клинические, доклинические и стадии исследований и открытий. Основное внимание уделяется разработке методов лечения для различных терапевтических областей, таких как редкие заболевания. Компания предлагает Translarna и Emflaza для лечения мышечной дистрофии Дюшенна в Европейской экономической зоне и Соединенных Штатах, а также для лечения мышечной дистрофии Дюшенна с мутацией нонсенса в Бразилии и России; коммерциализирует Tegsedi и Waylivra для лечения редких заболеваний в Латинской Америке и Карибском бассейне; и продает Evrysdi для лечения мышечной дистрофии Дюшенна в Бразилии и России. лечение мышечной атрофии позвоночника у взрослых и детей от двух месяцев и старше в Бразилии. Платформа сращивания компании включает PTC518, которая разрабатывается для лечения болезни Хантингтона. PTC Therapeutics, Inc. сотрудничает с F. Hoffman-La Roche Ltd и Hoffman-La Roche Inc., а также Фондом атрофии мышц позвоночника для продвижения исследований в области разработки и разработки лекарств в области регенеративной медицины; и Akcea Therapeutics, Inc. для коммерциализации Tegsedi и Waylivra для лечения редких заболеваний в Латинской Америка и Карибский бассейн. Компания PTC Therapeutics, Inc. была зарегистрирована в 1998 году со штаб-квартирой в Южном Плейнфилде, штат Нью-Джерси.