Ultragenyx Pharmaceutical Inc., биофармацевтическая компания, специализируется на выявлении, приобретении, разработке и коммерциализации новых продуктов для лечения редких и ультра-редких генетических заболеваний в Северной Америке, Европе и на международном уровне. Его биологические продукты включают Crysvita (буросумаб), антитело, нацеленное на фактор роста фибробластов 23 для лечения Х-связанной гипофосфатемии, а также остеомаляции, вызванной опухолью; Mepsevii, заместительная терапия ферментами для лечения детей и взрослых с мукополисахаридозом VII; Dojolvi для лечения нарушений окисления жирных кислот с длинной цепью.; и Эвкиза (эвинакумаб) для лечения гомозиготной семейной гиперхолестеринемии. Кандидаты на продукты компании включают DTX401, клинический кандидат на генную терапию аденоассоциированного вируса 8 (AAV8) для лечения пациентов с болезнью накопления гликогена типа Ia; DTX301, генная терапия AAV8 для лечения пациентов с орнитин-транскарбамилазой; UX143, человеческое моноклональное антитело для лечения несовершенного остеогенеза.; GTX-102, антисмысловой олигонуклеотид для лечения синдрома Ангельмана; UX701, для лечения болезни Вильсона; и UX053 для лечения болезни накопления гликогена III типа. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. имеет соглашение о сотрудничестве и лицензионное соглашение с Kyowa Kirin Co., Ltd.; Университет Сент-Луиса; Исследовательский институт Бейлора; REGENXBIO Inc.; Bayer Healthcare LLC; Genetx; Mereo; Университет Пенсильвании; Arcturus Therapeutics Holdings Inc., Solid Biosciences Inc.; и Daiichi Sankyo Co., Ltd. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. была зарегистрирована в 2010 году со штаб-квартирой в Новато, штат Калифорния.