REGENXBIO Inc., биотехнологическая компания клинической стадии, предоставляет продукты-кандидаты для генной терапии, которые доставляют гены в клетки для устранения генетических дефектов или позволяют клеткам организма вырабатывать терапевтические белки или антитела, предназначенные для воздействия на болезнь. Его продукты-кандидаты для генной терапии основаны на технологической платформе NAV, запатентованной платформе доставки генов адено-ассоциированных вирусов. Ведущим кандидатом на продукт компании является RGX-314, который находится в стадии III клинических испытаний для лечения влажной возрастной макулярной дегенерации. Он также разрабатывает RGX-121, который находится в фазе I / II клинических испытаний для лечения мукополисахаридоза II типа; RGX-111, который находится в фазе I / II клинических испытаний для лечения мукополисахаридоза I типа; RGX-181, который находится на доклинической стадии для лечения позднего детского нейронального цероидного липофусциноза болезнь II типа; RGX-202, для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, которая находится в фазе I / II клинических испытаний; и RGX-381, для лечения глазных проявлений болезни CLN2, которая находится на доклинической стадии. REGENXBIO Inc. также лицензирует свою технологическую платформу NAV другим биотехнологическим и фармацевтическим компаниям; и имеет соглашение о сотрудничестве и лицензии с Neurimmune AG для разработки новых методов генной терапии. REGENXBIO Inc. была основана в 2008 году со штаб-квартирой в Роквилле, штат Мэриленд.