Alnylam Pharmaceuticals, Inc., биофармацевтическая компания, специализируется на открытии, разработке и коммерциализации новых терапевтических средств, основанных на вмешательстве рибонуклеиновой кислоты. Линейка исследовательских терапевтических средств RNAi компании сосредоточена на генетических лекарствах, сердечно-метаболических заболеваниях, инфекционных заболеваниях печени и заболеваниях центральной нервной системы (ЦНС) / глаз. Его продаваемые продукты включают ONPATTRO (патисиран), инъекцию липидного комплекса для лечения полиневропатии наследственного транстиретин-опосредованного амилоидоза у взрослых; GIVLAARI для лечения взрослых с острой печеночной порфирией (AHP); и OXLUMO (lumasiran) для лечения первичной гипероксалурии типа 1 (PH1). Кроме того, компания разрабатывает гивосиран для лечения пациентов-подростков с AHP; патисиран для лечения транстиретинового амилоидоза, или амилоидоза ATTR, с кардиомиопатией; цемдисиран для лечения заболеваний, опосредованных комплементом; ALN-AAT02 для лечения заболеваний печени, связанных с дефицитом AAT; ALN-HBV02 для лечения хронических Инфекция HBV; Зилебезиран для лечения гипертонии; и ALN-HSD для лечения НАСГ. Кроме того, он предлагает Фитусиран для лечения гемофилии и редких нарушений свертываемости крови, Инклизиран для лечения гиперхолестеринемии, люмасиран для лечения прогрессирующей РН1 и рецидивирующих камней в почках и вутризиран для лечения амилоидоза ATTR, который находится в фазе 3 клинических испытаний. Alnylam Pharmaceuticals, Inc. имеет стратегическое сотрудничество с Regeneron Pharmaceuticals, Inc. для обнаружения, разработки и коммерциализации препаратов RNAi для лечения ряда заболеваний путем решения терапевтических задач, выраженных в глазу и ЦНС; и Sanofi Genzyme для обнаружения, разработки и коммерциализации препаратов RNAi. Компания также имеет лицензионные соглашения и соглашения о сотрудничестве с Novartis AG; Vir Biotechnology, Inc.; Dicerna Pharmaceuticals, Inc.; Ionis Pharmaceuticals, Inc.; и PeptiDream, Inc. Компания была основана в 2002 году со штаб-квартирой в Кембридже, штат Массачусетс.