Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ein Biotechnologieunternehmen, beschäftigt sich mit der Entwicklung und Vermarktung von Therapien zur Behandlung von zystischer Fibrose (CF). Es vermarktet TRIKAFTA/KAFTRIO für CF-Patienten mit mindestens einer F508del-Mutation ab 2 Jahren; SYMDEKO/SYMKEVI für CF-Patienten ab 6 Jahren; ORKAMBI für CF-Patienten ab 1 Jahr; und KALYDECO für die Behandlung von CF-Patienten ab 1 Jahr mit Ivacaftor. Das Produktportfolio des Unternehmens umfasst auch VX-522, ein CFTR-mRNA-Therapeutikum zur Behandlung der zugrundeliegenden Ursache von CF, das sich in der klinischen Phase 1 befindet; VX-548, ein nicht-opioides Medikament zur Behandlung von akuten und neuropathischen Schmerzen, das sich in der klinischen Phase 3 befindet; Exa-cel, zur Behandlung von Sichelzellenanämie und transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie, das sich in der klinischen Phase 2/3 befindet. Darüber hinaus liefert es Inaxaplin zur Behandlung von APOL1-vermittelter fokaler segmentaler Glomerulosklerose und Begleiterkrankungen wie Hypertonie, das sich in einer einzelnen Phase 2/3 befindet; VX- 880 und VX-264, Behandlung für Typ-1-Diabetes, das sich in der klinischen Phase 1/2 befindet; VX-970, das sich in der klinischen Phase 2 für die Krebsbehandlung befindet; und VX-803 und VX-984 für die Krebsbehandlung in der klinischen Phase 1. Darüber hinaus verkauft es die Produkte an Spezialapotheken und Spezialvertriebe in den Vereinigten Staaten sowie an Einzelhandelsapotheken, Krankenhäuser und Kliniken. Darüber hinaus arbeitet das Unternehmen mit CRISPR Therapeutics AG, Moderna, Inc., Entrada Therapeutics, Inc., Arbor Biotechnologies, Inc., Mammoth Biosciences, Inc. und Verve Therapeutics zusammen sowie mit Tevard Biosciences, um neuartige tRNA-basierte Therapien für Muskeldystrophie Duchenne zu entwickeln. Vertex Pharmaceuticals Incorporated wurde 1989 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Boston, Massachusetts. Adresse: 50 Northern Avenue, Boston, MA, USA, 02210.