Vertex Pharmaceuticals Incorporated, une entreprise de biotechnologie, se spécialise dans le développement et la commercialisation de thérapies pour le traitement de la fibrose kystique (FK). Elle commercialise le TRIKAFTA/KAFTRIO pour les personnes atteintes de FK avec au moins une mutation F508del à partir de 2 ans; le SYMDEKO/SYMKEVI pour les personnes atteintes de FK à partir de 6 ans; l'ORKAMBI pour les patients atteints de FK à partir de 1 an; et le KALYDECO pour le traitement des patients atteints de FK à partir de 1 an et ayant une mutation ivacaftor. Le pipeline de la société comprend le VX-522, une thérapie à base d'ARNm CFTR conçue pour traiter la cause sous-jacente de la FK, qui est en essai clinique de phase 1; le VX-548, un médicament non opioïde pour le traitement de la douleur aiguë et neuropathique qui est en essai clinique de phase 3; l'Exa-cel, pour le traitement de la drépanocytose et de la bêta-thalassémie transfusion-dépendante qui est en essai clinique de phase 2/3. De plus, elle fournit l'inaxaplin pour le traitement de la glomérulonéphrite segmentaire focale médiée par APOL1 et les comorbidités telles que l'hypertension qui sont en essai clinique de phase 2/3; le VX-880 et le VX-264, des traitements pour le diabète de type 1 qui sont en essai clinique de phase 1/2; le VX-970, qui est en essai clinique de phase 2 pour le traitement du cancer; et le VX-803 et le VX-984 pour le traitement du cancer en essai clinique de phase 1. En outre, elle vend les produits à des pharmacies spécialisées et à des distributeurs spécialisés aux États-Unis, ainsi qu'à des pharmacies de détail, des hôpitaux et des cliniques. De plus, la société a des collaborations avec CRISPR Therapeutics AG, Moderna, Inc., Entrada Therapeutics, Inc., Arbor Biotechnologies, Inc., Mammoth Biosciences, Inc., et Verve Therapeutics, ainsi que des collaborations avec Tevard Biosciences pour développer de nouvelles thérapies basées sur l'ARNt pour la dystrophie musculaire de Duchenne. Vertex Pharmaceuticals Incorporated a été fondée en 1989 et a son siège social à Boston, Massachusetts. Adresse : 50 Northern Avenue, Boston, MA, États-Unis, 02210.