Vertex Pharmaceuticals Incorporated, una empresa de biotecnología, se dedica al desarrollo y comercialización de terapias para tratar la fibrosis quística (FQ). Comercializa TRIKAFTA/KAFTRIO para personas con FQ con al menos una mutación F508del de 2 años de edad en adelante; SYMDEKO/SYMKEVI para personas con FQ de 6 años de edad en adelante; ORKAMBI para pacientes con FQ de 1 año en adelante; y KALYDECO para el tratamiento de pacientes con 1 año en adelante que tienen FQ con ivacaftor. El pipeline de la empresa incluye VX-522, una terapia de ARNm CFTR diseñada para tratar la causa subyacente de la FQ, que se encuentra en la fase 1 de ensayos clínicos; VX-548, un medicamento no opiáceo para el tratamiento del dolor agudo y neuropático que se encuentra en la fase 3 de ensayos clínicos; Exa-cel, para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes y la talasemia beta dependiente de transfusiones que se encuentra en la fase 2/3 de ensayos clínicos. Además, ofrece inaxaplin para el tratamiento de la glomeruloesclerosis segmentaria focal mediada por APOL1 y comorbilidades como la hipertensión, que se encuentra en una sola fase 2/3; VX-880 y VX-264, tratamiento para la diabetes tipo 1 que se encuentra en la fase 1/2 de ensayos clínicos; VX-970, que se encuentra en la fase 2 de ensayos clínicos para el tratamiento del cáncer; y VX-803 y VX-984 para el tratamiento del cáncer en la fase 1 de ensayos clínicos. Además, vende los productos a farmacias especializadas y distribuidores especializados en Estados Unidos, así como a farmacias minoristas, hospitales y clínicas. Asimismo, la empresa tiene colaboraciones con CRISPR Therapeutics AG, Moderna, Inc., Entrada Therapeutics, Inc., Arbor Biotechnologies, Inc., Mammoth Biosciences, Inc., y Verve Therapeutics, así como colaboraciones con Tevard Biosciences para desarrollar terapias novedosas basadas en ARNt para la distrofia muscular de Duchenne. Vertex Pharmaceuticals Incorporated fue fundada en 1989 y tiene su sede en Boston, Massachusetts. Dirección: 50 Northern Avenue, Boston, MA, Estados Unidos, 02210.