Vertex Pharmaceuticals Incorporated, bioteknologiayritys, kehittää ja markkinoi hoitoja kystisen fibroosin (CF) hoitoon. Yhtiö markkinoi TRIKAFTA/KAFTRIO:a CF:tä sairastaville henkilöille, joilla on vähintään yksi F508del-mutaatio ja jotka ovat vähintään 2-vuotiaita; SYMDEKO/SYMKEVI:a CF:tä sairastaville henkilöille, jotka ovat vähintään 6-vuotiaita; ORKAMBI:a CF-potilaille, jotka ovat vähintään 1-vuotiaita; ja KALYDECO:a hoitamaan CF-potilaita, jotka ovat vähintään 1-vuotiaita ja joilla on ivakaftoria. Yhtiön tuotevalikoimaan kuuluvat myös VX-522, CFTR mRNA-terapia, joka on suunniteltu hoitamaan CF:n perussyytä ja joka on ensimmäisen vaiheen kliinisessä tutkimuksessa; VX-548, ei-opioidilääke akuutin ja neuropattisen kivun hoitoon, joka on kolmannen vaiheen kliinisessä tutkimuksessa; Exa-cel, sairaalasolujen tautien ja siirtoista riippuvaisen beeta-talassemian hoitoon tarkoitettu lääke, joka on toisen ja kolmannen vaiheen kliinisessä tutkimuksessa. Lisäksi yhtiö tarjoaa inaxapliinia APOL1-välitteisen fokaalisen segmentaalisen glomeruloskleroosin ja siihen liittyvien sairauksien, kuten verenpaineen, hoitoon yhden vaiheen 2/3 kliinisessä tutkimuksessa; VX-880 ja VX-264, Tyypin 1 diabeteksen hoitoon tarkoitettu lääke, joka on ensimmäisen ja toisen vaiheen kliinisessä tutkimuksessa; VX-970, syövän hoitoon tarkoitettu lääke, joka on toisen vaiheen kliinisessä tutkimuksessa; ja VX-803 ja VX-984, syövän hoitoon tarkoitetut lääkkeet, jotka ovat ensimmäisen vaiheen kliinisessä tutkimuksessa. Lisäksi yhtiö myy tuotteitaan erikoisapteekkeihin ja erikoisjakelijoihin Yhdysvalloissa sekä vähittäisapteekeihin, sairaaloihin ja klinikoihin. Lisäksi yhtiöllä on yhteistyökumppanuuksia CRISPR Therapeutics AG:n, Moderna, Inc:n, Entrada Therapeutics, Inc:n, Arbor Biotechnologies, Inc:n, Mammoth Biosciences, Inc:n ja Verve Therapeuticsin kanssa, sekä yhteistyökumppanuus Tevard Biosciencesin kanssa kehittääkseen uusia tRNA-pohjaisia hoitoja duchennen lihasdystrofian hoitoon. Vertex Pharmaceuticals Incorporated perustettiin vuonna 1989 ja sen pääkonttori sijaitsee Bostonissa, Massachusettsissa. Osoite: 50 Northern Avenue, Boston, MA, Yhdysvallat, 02210.