Биотехнологическая компания Vertex Pharmaceuticals Incorporated занимается разработкой и коммерциализацией методов лечения муковисцидоза. Компания продает SYMDEKO/ SYMKEVI, ORKAMBI и KALYDECO для лечения пациентов с муковисцидозом, у которых есть специфические мутации в гене трансмембранного регулятора проводимости муковисцидоза; и TRIKAFTA для лечения пациентов с CF в возрасте 6 лет и старше, у которых есть по крайней мере одна мутация F508del. Его конвейер включает VX-864 для лечения дефицита AAT, который находится в фазе 2 клинических испытаний; VX-147 для лечения APOL1-опосредованного фокального сегментарного гломерулосклероза, или FSGS, и других серьезных заболеваний почек, которые находятся в фазе 2 клинических испытаний; VX-880, лечение диабета 1 типа который находится в клиническом испытании фазы 1/2; VX-548, ингибитор NaV1.8 для лечения острой, невропатической, скелетно-мышечной боли, которая находится в клиническом испытании фазы 2; и CTX001 для лечения тяжелой ВСС и TDT, которая находится в клиническом испытании фазы 3. Компания продает свою продукцию в основном специализированным аптекам и специализированным дистрибьюторам в Соединенных Штатах, а также специализированным дистрибьюторам и розничным сетям, а также больницам и клиникам по всему миру. Он сотрудничает с Affinia Therapeutics, Inc.; Arbor Biotechnologies, Inc.; CRISPR Therapeutics AG.; Kymera Therapeutics, Inc.; Mammoth Biosciences, Inc.; Moderna, Inc.; Obsidian Therapeutics, Inc.; и Skyhawk Therapeutics, Inc.; а также Ribometrix, Inc.; Геномика plc; Merck KGaA; Дармштадт, Германия, и X-Chem, Inc. Компания Vertex Pharmaceuticals Incorporated была основана в 1989 году со штаб-квартирой в Бостоне, штат Массачусетс.